index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Axon guidance Amyotrophie spinale infantile Anthropoids Aging Pathological modeling Jonction neuromusculaire AS Astrocytes Spinal muscular atrophy Amd Cell–cell communication Biomarker Stem cell Neurodegenerative disease Calcium imaging Author contributions SR Age-related macular degeneration Cellules souches pluripotentes Cellules souches pluripotentes humaines Human pluripotent stem cells Transgenic mouse In vitro models AT CHD4 Myotonic Dystrophy type 1 Biologie cellulaire Mitochondria Botulinum neurotoxins CN Myotonic dystrophy Cell therapy Duchenne muscular dystrophy Myotonic Dystrophy BMP4 Drought Pluripotent stem cells Autophagy And OG analyzed data Transcriptomics Tissue engineering Forest Spinal cord AMPK Cancer And SR and OG wrote the paper CDNA microarrays Regenerative medicine Neuromuscular Junction Thérapie cellulaire Induced pluripotent stem cells Calcium indicators Optogenetics RNA biology Huntington's disease Biotic agents Acoustic cues Trinucleotide repeat expansion Retinitis pigmentosa Oligodendrocytes And OG designed research Dystrophin Human Myotonic dystrophy type 1 Human pluripotent stem cell Animal model Cellules souches induites à la pluripotence Antiviral Neuromuscular junction Brain Action potential duration Splicing Autism Cellules souches embryonnaires humaines Axial Flavivirus Astrocyte Alternative splicing Equine Transgenic mouse model And OG performed research Transplantation Aminopyrimidines Progeria Abies alba CM Statin Carnosic acid Dystrophie Myotonique de type 1 Arrhythmogenic cardiomyopathy Drug repurposing Peau Carnosol Biologie du développement Human induced pluripotent stem cells Myelin Differentiation And CM contributed new reagents/analytic tools Neural progenitors Neurons Age-related Macular degeneration